ABD, 20 yıl sonra birinci kere yeni bir Alzheimer ilacını onayladı

Amerikan Besin ve İlaç Dairesi (FDA), 20 yıl sonra birinci kere Alzheimer hastalığına yeni bir tedavi imkanı sunan ilacı onayladı, lakin ilacın etkisiz olduğunu düşünen bilim insanları da var.

‘Aducanumab’ isimli ilaç, demansın en yaygın hali olan Alzheimer’ın belirtilerinden fazla altında yatan nedeni tedavi etmeye çalışıyor.

Ama bilim insanları, bilimsel deneylerin sonuçlarındaki belirsizlik nedeniyle tedavinin mümkün tesiri konusunda bölünmüş durumda.

FDA, “aducanumab’ın beyindeki amiloid beta plaklarını azalttığına dair kıymetli kanıtlar” olduğunu ve bunun “hastalar için değerli yararlar saylamasının beklenen olduğunu” açıkladı.

Bilimsel deneyler

Mart 2019’da, yaklaşık 3.000 hastayı kapsayan milletlerarası aducanumab denemeleri, ayda bir verilen ilacın, hafıza ve düşünme meselelerinin bozulmasını yavaşlatmada uydurma bir ilaçtan daha güzel olmadığını gösterdiğinde durduruldu.

Ancak ilerleyen aylarda, ABD’li üretici Biogen daha fazla datayı tahlil etti ve ilacın daha yüksek dozlarda verildiği durumlarda işe yaradığı sonucuna vardı. Şirket ayrıyeten ilacın bilişsel zayıflamayı değerli ölçüde yavaşlattığını söyledi.

Aducanumab, Alzheimer hastalarının beyinlerinde hücrelere ziyan verebilen ve hafıza ve düşünme sıkıntıları, irtibat meseleleri ve şuur bulanıklığı üzere sonuçlara yol açan bunamayı tetikleyebilen olağandışı kümeler oluşturan bir protein olan amiloidi amaç alıyor.

Deneylerde yer alan Aldo Ceresa, birinci olarak 10 yıl evvel sol ve sağ ortasında ayrım yapmaya ait meseleler yaşadığını fark etti.

İskoçyalı olan ve şu anda İngiltere’nin Oxfordshire bölgesinde ailesine yakın yaşayan 68 yaşındaki hekim, teşhis konulduktan sonra cerrahlığı bırakmak zorunda kaldı.

Ceresa, deneyler durdurulmadan evvel iki yıl boyunca aducanumab aldı ve akabinde neredeyse bir o kadar Londra’daki Ulusal Nöroloji ve Beyin Cerrahisi Hastanesi’nde öbür bir deney başlayıncaya dek beklemek zorunda kaldı.

“Gönüllü olmaktan epey mutlu” olduğunu söyleyen Ceresa, “Gerçekten, nitekim yaşadığım bu seyahatten zevk alıyorum – ve açıkçası sağladığı yararlar nedeniyle çok, çok minnettarım” diyor.

Ceresa, ilacın ona yardım ettiğini düşünüyor:

“Kafam o kadar karışık değilmiş üzere hissediyorum. Eskisi kadar makus değil. Kendime inancım biraz geri geliyor.”

Ceresa, ailesinin de güzelleşmeler fark ettiğini söylüyor.

“Önceden bir şey alacak olsam, mutfakta onları nerede bulacağımı hatırlayamıyordum. Bu sorun azaldı.

“Daha evvel bulunduğum düzeyde değilim lakin hakikat istikamette ilerliyorum.”

Dünya çapında 30 milyondan fazla insanın Alzheimer hastası olduğu ve bu şahısların birçoklarının 65 yaşın üzerinde olduğu varsayım ediliyor.

Tahlil: Fergus Walsh, Tıp Editörü

Gerçekçi olmalıyız.

Bu ne mucizevi bir ilaç, ne de Alzheimer’ın devası fakat beyindeki nöronların yok edilmesine yol açan yıkıcı mekanizmayı ele alan birinci tedavi metodu.

Bu da onu bir dönüm noktası yapıyor.

Lakin hem burada (İngiltere’de) hem de ABD’de bilimsel görüşler bölünmüş durumda. Kimileri, Alzheimer ile yaşayan milyonlarca insan için bir dönüm noktası olarak nitelendirerek onayı memnuniyetle karşılarken, başkaları ilacın sadece çok az yararları olacağına inanıyor.

‘Dönüm noktası’

İngiltere Demans Araştırma Enstitüsü Müdürü Prof. Bart De Strooper, aducanumab’ı onaylama kararının Alzheimer hastalığına tedavi arayışında “çok değerli bir dönüm noktası” olduğunu söylüyor.

Son on yılda, 100’den fazla potansiyel Alzheimer ilacı başarısız oldu.

Ama Prof. Bart De Strooper, bunun milyonlarca insan için bir dönüm noktası olacağını ummanın yanı sıra “hâlâ üstesinden gelinmesi gereken birçok mahzur olduğunu” ekliyor.

University College London’da sinirbilim profesörü olan John Hardy, “Bunun en âlâ ihtimalle, çok az yararı olan ve sadece çok dikkatli seçilmiş hastalara yardımcı olacak bir ilaç olduğu konusunda açık olmalıyız” diyor.

‘Büyük hata’

University College London’da ileri yaş psikiyatrisi profesörü olan Robert Howard, ilacın onaylanmasını “ciddi bir hata” olarak nitelendirerek, “gelecek on yıl boyunca” tedavi arayışlarının önünü kesebileceği ihtarında bulundu.

Profesör Howard, Amerikan Besin ve İlaç Dairesi’nin, bilişsel faaliyetlerdeki düşüşte yavaşlama olmadığını gösteren deneylerden elde edilen dataları görmezden geldiğini söyledi.

İngiltere merkezli ‘Alzheimer’s Society’ isimli dernek ise, ilacın “umut verici” olduğunu söylüyor lakin bunun “Alzheimer hastalığı için yeni tedavilere giden yolun yalnızca başlangıcı” olduğunu kaydediyor.

Öbür bir yardım kuruluşu olan Alzheimer’s Research UK, İngiltere Sıhhat Bakanı Matt Hancock’a bir dilekçe yazarak, hükümetin ilaca süratli onay vermesini istediklerini açıkladı.

İcra Heyeti Lideri Hilary Evans, “Demanslı beşerler ve aileleri, ömürlerini değiştirecek yeni tedaviler için çok uzun vakittir bekliyorlar” dedi.

Pek çok tabip aducanumab’ın faydalarından kuşku duysa da, ABD’nin verdiği onay, kanser yahut kalp hastalığına kıyasla çok daha az olan demans araştırmalarına daha fazla kaynak ayrılmasını sağlayabilir.

Kaynak: T24